Obsah

• Obsah: Rozdiel medzi somatickou génovou terapiou a génovou germinálnou terapiou
• Čo je to somatická terapia?
• Čo je to Germline Therapy?
• Kľúčové rozdiely

Génová terapia je technika, pri ktorej dodávame polyméry nukleových kyselín do pacientovej bunky. Táto technika sa používa na liečbu chorôb rovnako ako lieky, a preto sa gén používaný pri génovej terapii nazýva génové liečivo. Génová terapia môže byť buď somatická génová terapia alebo zárodočná génová terapia. Pri somatickej génovej terapii sa liečivé gény zavádzajú do somatických buniek tela. Keď sú gény liečiva zavedené do zárodočných buniek alebo zygotov, nazýva sa to zárodočná génová terapia. Zmeny v somatickej génovej terapii nie sú dedičné, zatiaľ čo v zárodočnej génovej terapii sú dedičné zmeny.

Obsah: Rozdiel medzi somatickou génovou terapiou a génovou germinálnou terapiou

• Čo je to somatická terapia?
• Čo je to Germline Therapy?
• Kľúčové rozdiely

Čo je to somatická terapia?

Keď sú gény zavedené do somatických buniek, je to známe ako somatická terapia. Pri somatickej génovej terapii ovplyvňujú všetky zmeny v dôsledku prenosu nových génov iba jednotlivého pacienta a ich zdedené pramene sa nededia. V somatickej génovej terapii je terapeutická DNA buď integrovaná do genómu, alebo ako externý epizóm alebo plazmid a pomáha pri liečbe tohto ochorenia. Použité gény sú tkanivo špecifikované vo väčšine prípadov, ale umiestnenie génu nie je špecifikované a nemusí byť možné rekonštruovať normálnu hladinu a distribúciu tkaniva. Somatickej génovej terapii neboli spojené žiadne etické problémy. Somatická génová terapia zahŕňa inzerciu normálneho a zdravého génu do vhodných buniek jednotlivca, ktorý je ovplyvnený genetickým ochorením, táto technika natrvalo opravuje poruchu. Gény sú prenášané do ľudskej bunky buď vírusmi (nahradením vlastného génu ľudským genómom) alebo lipozómami (tukové bunky, ktoré prenášajú DNA do bunky). Tieto gény sa vkladajú do chromozómov v jadre. Cieľovými bunkami môžu byť kostná dreň alebo svaly alebo pľúca. V kostnej dreni sú bunky ľahko izolované a znovu implantované. Bunky kostnej drene, ktoré sú implantované do bunky človeka, sa môžu celý život rozdeliť a vytvárať krvinky.

Čo je to Germline Therapy?

Keď sa zárodočné bunky alebo gaméty modifikujú inzerciou funkčného génu, je to známa génová terapia zárodočných línií. Všetky bunky organizmu sa modifikujú iba zavedením modifikovaného génu do zárodočnej bunky. Takže zmeny sú dedičné a prenášané na ďalšie generácie. Hlavnou výhodou tejto techniky je, že všetky bunky sú ľahko prístupné, pretože sú mimo tela a dodávanie génu je menej problematické. Gén, ktorý sa vkladá do zárodočných buniek, sa bude prenášať na bunky potomstva počas rastu a vývoja a pomáha pri liečbe choroby. Nevýhodou tejto techniky je, že vyvoláva veľa etických otázok, pretože ovplyvňuje vzorce dedičstva ľudí. Pri tejto technike sú tiež pozorované vysoké frekvencie inzerčných mutácií, ktoré spôsobujú teratogénne následky.

Kľúčové rozdiely

1. Pri somatickej terapii sa funkčné gény zavádzajú do somatických buniek, zatiaľ čo pri zárodočnej terapii sa gény zavádzajú do zárodočných buniek alebo gametocytov.
2. Zmeny v somatickej terapii ovplyvňujú iba individuálneho pacienta a ich potomkovia sa nezdedia, zatiaľ čo zmeny v zárodočnej terapii sú dedičné a prenášajú sa na budúce generácie človeka.
3. V somatickej terapii nie sú žiadne etické problémy, zatiaľ čo zárodočná terapia má veľa etických otázok, na ktoré sa ešte treba zodpovedať.
4. Väčšinu času nie je možné získať normálnu hladinu expresie podobnú úrovni normálneho génu, zatiaľ čo pri zárodočnej terapii sa pozoruje vysoká frekvencia mutácií, ktorá spôsobuje teratogénne následky.